阿尔茨海默病又迎来一款新药。当地时间7月2日，礼来制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Kisunla（donanemab-azbt，每月一次350毫克/20毫升静脉输注）阿尔茨海默病疗法用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。

值得注意的是，Kisunla是首个且唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法，这可以降低治疗成本并减少输液次数。

礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示，Kisunla对早期阿尔茨海默病患者有着非常重要的意义，正在与其他合作伙伴努力改善阿尔茨海默病的检测和诊断。

公开资料显示，阿尔茨海默病是一种致命性的疾病，会导致记忆力和其他认知能力的进行性下降。阿尔茨海默病引起的痴呆是最常见的痴呆形式，占所有痴呆病例的60%至80%。目前，全世界有超过5500万痴呆症患者，预计到2050年，这一数字将增加到近1.39亿。

阿尔茨海默病的病因存在多种假说，“β淀粉样蛋白假说”认为，这种疾病由大脑中β-淀粉样蛋白（Aβ）的积聚而引起。但多年来医药界围绕这一假说进行的多项新药研发均铩羽而归。

礼来发布的资料显示，淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质，它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉蛋白斑块的过度积聚可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。Kisunla可以帮助身体清除过度积聚的淀粉样蛋白斑块，并减缓可能导致人们记不住新信息、重要日期和会议、计划管理、做饭、使用家用电器、管理财务、以及独立自理能力衰退的情况。

在整体受试者人群中，与研究开始时相比，Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。研究的一个治疗目标是将淀粉样蛋白斑块减少到与视觉上为阴性的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET)一致的水平。如果确认受试者已达到这一水平，则完成Kisunla治疗，并在研究的其余时间内切换到安慰剂。

在治疗方式上，Kisunla是一种处方药，每四周静脉输注一次，前三次剂量为700毫克，随后为1400毫克。每次输液持续约30分钟。

值得关注的是，礼来同时公布了药物可能的副作用。

研究显示，Kisunla可能会导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常（或“ARIA”），这是一种通常不会引起症状的潜在副作用，但也可能发生严重症状。它可以通过磁共振成像（MRI）扫描检测到，并且当它发生时，可能表现为脑部区域的暂时肿胀，通常随着时间的推移而消失。有些人的大脑表面或内部可能会出现出血斑点，偶尔也会出现大面积的脑出血。虽然大多数人没有症状，但有些人可能会出现头痛、眩晕、恶心、行走困难、困惑、视力变化和癫痫发作。

据悉，礼来继续在多个临床试验中研究donanemab，包括TRAILBLAZER-ALZ 3，该试验旨在研究针对临床前阿尔茨海默病的受试者预防症状性阿尔茨海默病；TRAILBLAZER-ALZ 5，目前正在中国和韩国进行早期症状性阿尔茨海默病的注册试验；以及TRAILBLAZER-ALZ 6，该试验旨在通过新型MRI序列、基于血液的生物标志物和不同的donanemab剂量方案扩展对ARIA的理解。

南方+记者 严慧芳